La leucemia è tumore del sangue causato dalla proliferazione incontrollata di cellule staminali, cioè cellule primarie e immature che sviluppandosi daranno poi vita a: globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.
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Le cellule staminali del sangue si trovano nel midollo osseo delle ossa piatte (come bacino, sterno, cranio, coste, vertebre, scapole) e delle ossa lunghe (come femore e omero).
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Le cellule staminali possono seguire due linee di sviluppo: mieloide o linfoide. In uno stato normale le cellule della linea mieloide daranno origine a gran parte dei globuli bianchi e alle piastrine, mentre le cellule della linea linfoide diventeranno linfociti.
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Può però accadere che una delle cellule staminali interrompa precocemente il suo processo di maturazione. Inoltre può anche avvenire che la cellula immatura acquisisca la capacità di replicarsi senza limite e diventi resistente ai meccanismi di morte cellulare programmata, una modalità di controllo intrinseco presente nelle cellule normali. Se tutto questo avviene i cloni, copie identiche della cellula originale, invaderanno rapidamente non solo il sangue ma anche linfonodi, milza e fegato.Molti tipi di leucemia possono essere curati, altri possono essere controllati. Le cure possono includere chemioterapia, radioterapia e trapianto di cellule staminali. Una volta completato il ciclo terapeutico, anche se i disturbi (sintomi) scompaiono, potrebbe essere necessario ripeterlo per evitare ricadute.